España financió en 2025 un total de 20 medicamentos huérfanos destinados al tratamiento de enfermedades raras, tres más que el año anterior, según el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). La cifra representa el segundo mejor registro desde 2020, solo por debajo del máximo histórico alcanzado en 2023, cuando se financiaron 21 fármacos.
El informe analiza la evolución de estos tratamientos en Europa y su disponibilidad en el sistema sanitario español a partir de datos públicos actualizados a 31 de diciembre de 2025. Entre otros indicadores, estudia las autorizaciones de comercialización en la Unión Europea, la obtención del Código Nacional —requisito previo para solicitar financiación pública— y la incorporación de los medicamentos al Sistema Nacional de Salud (SNS).
Desde AELMHU, su presidenta Beatriz Perales destacó la tendencia positiva en la financiación, aunque advirtió de que “persisten retos importantes en términos de tiempos de espera y acceso a la innovación”, por lo que consideró necesario avanzar hacia un sistema más ágil, predecible y homogéneo para los pacientes con enfermedades raras, especialmente para quienes carecen de alternativas terapéuticas.
Dos de cada tres medicamentos autorizados en la UE están financiados en España
El documento señala que, al cierre de 2025, el SNS financia 103 medicamentos con designación huérfana, lo que equivale al 66% de los 156 autorizados en la Unión Europea, ocho puntos porcentuales más que el año anterior. En los últimos tres años se han financiado 58 tratamientos, más del doble que entre 2020 y 2022, cuando fueron 28.
A nivel europeo, la Comisión Europea autorizó la comercialización de 18 medicamentos huérfanos en 2025, uno más que en 2024. Sin embargo, este incremento no se tradujo en un mayor número de fármacos con Código Nacional en España: solo nueve lo obtuvieron, un 64% menos que los 25 registrados el año anterior.
El informe también indica que 31 medicamentos con Código Nacional seguían sin financiación a finales de 2025, quince menos que en 2024. De ellos, el 42% llevaba más de tres años pendiente de una decisión favorable.
El tiempo medio de acceso se mantiene en 23 meses
Uno de los principales desafíos continúa siendo el tiempo de acceso a estos tratamientos. En 2025, la media desde la obtención del Código Nacional hasta la financiación se mantuvo en 23 meses, sin cambios respecto a los dos años anteriores.
Entre los 20 medicamentos financiados durante el último año, el 25% obtuvo financiación en menos de un año, el 50% tardó entre uno y dos años, y otro 25% superó los dos años de espera, aunque este último grupo se redujo ligeramente respecto a 2024.
En cuanto al proceso de evaluación, seis medicamentos fueron aprobados en su primera revisión por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), mientras que otros seis necesitaron al menos tres reuniones antes de lograr financiación, lo que evidencia la necesidad de mejorar la eficiencia del sistema.
Impulso a las terapias avanzadas
El informe también destaca la financiación de dos terapias avanzadas para enfermedades raras en 2025, consolidando el cambio iniciado en 2024 tras dos años —2022 y 2023— sin nuevas incorporaciones. Actualmente, existen 15 terapias avanzadas autorizadas en Europa, de las cuales nueve están financiadas por el SNS y catorce cuentan con Código Nacional en España.
Pese a los avances, el informe concluye que mejorar los tiempos de acceso y garantizar una llegada más rápida de la innovación terapéutica siguen siendo los principales retos del sistema sanitario español en el ámbito de las enfermedades raras.
