La Sala 1 del CIBIR fue el escenario del Encuentro de Expertos “Acceso a Terapias Innovadoras: presente y futuro”, organizado por New Medical Economics en colaboración con la Consejería de Salud y Políticas Sociales de La Rioja, el Servicio Riojano de Salud, el Departamento de Salud del Gobierno Vasco y la Consejería de Salud del Principado de Asturias, con el patrocinio de Amgen, Astrazeneca, Bristol Myers Squibb y la alianza  Daiichi Sankyo | Astrazeneca, reunió a investigadores, gestores, clínicos y representantes de pacientes para analizar los retos actuales y los desafíos regulatorios, económicos y asistenciales que implica la llegada de nuevas terapias avanzadas.

La consejera de Salud y Políticas Sociales de La Rioja, María Martín Díez de Baldeón, subrayó al inicio del encuentro que la diversidad de perfiles presentes, profesionales sanitarios, gestores, investigadores, industria y pacientes, “es precisamente lo que hace crecer y enriquecer nuestro sistema sanitario público”.

La consejera contextualizó el momento actual como “un punto clave para La Rioja”, coincidiendo con la puesta en marcha de la Unidad de Ensayos Clínicos, concebida para dar servicio a más de cuatro millones de personas del norte de España. Recordó que las nuevas terapias obligan a repensar la organización asistencial, “porque ya no hablamos solo de diagnóstico y tratamiento, sino de trayectorias de vida”, e incidió en que la equidad exige “no solo igualdad de recursos, sino igualdad real de oportunidades”.

Una visión científica para comprender el presente y el futuro de las terapias avanzadas

La investigadora Rosario Sánchez Pernaute, profesora de investigación Ikerbasque y adjunta a la Dirección Científica del IIS Biobizkaia, ofreció una exposición sobre la clasificación regulatoria de las terapias avanzadas. Recordó que este término es “regulatorio, no biológico”, y que engloba terapias celulares, génicas e ingeniería tisular, diferenciándose de los trasplantes por su finalidad terapéutica distinta.

Sánchez Pernaute repasó la evolución del sector, señalando que 2017 supuso “un cambio total de paradigma” con la aprobación de Kymriah y Luxturna, que demostraron por primera vez la eficacia real de las terapias avanzadas más allá de enfermedades raras. Explicó también que el pipeline global avanza hacia terapias in vivo, la aplicación en enfermedades no oncológicas y la incorporación de vectores diseñados mediante inteligencia artificial.

La mesa de trabajo “Nuevo abordaje de la enfermedad y del paciente: acceso y equidad” reunió a representantes de La Rioja, País Vasco y Asturias, además del Foro Español de Pacientes, configurando un espacio plural donde responsables de farmacia, planificación sanitaria, gestión hospitalaria y participación ciudadana pudieron contrastar visiones desde sus respectivos ámbitos. El diálogo, moderado por José María Martínez García, avanzó desde la preparación del sistema para estas terapias, hasta las dificultades administrativas, económicas y organizativas que condicionan su acceso real.

El director general de Prestaciones y Farmacia de La Rioja, Gonzalo Aparicio Rodríguez, arrancó su intervención recordando que, aunque se han dado pasos significativos, “nos estamos preparando y es un proceso que continúa y que tiene todavía mucho recorrido”. Subrayó que las terapias avanzadas han supuesto “un momento disruptivo en la terapia”, obligando al sistema a modificar sus estructuras habituales.

Aparicio insistió en que los modelos de financiación deberán evolucionar para absorber terapias cuyo coste y complejidad superan los sistemas tradicionales. Para ello, afirmó, es imprescindible reforzar los cimientos analíticos del sistema: “sin una gestión de datos eficiente, no es posible implantar modelos de financiación basados en resultados”. Añadió que los nuevos acuerdos y modelos requieren flujos informativos seguros, homogéneos y auditables: si los datos no se capturan de forma fiable, la sostenibilidad queda comprometida.

También valoró el papel del Fondo de Cohesión como base para mejorar la equidad interterritorial, pero recordó que debe actualizarse para incorporar terapias de alto impacto que no existían cuando se diseñó.

Desde el País Vasco, el director de Farmacia, Jon Iñaki Betolaza San Miguel, reforzó la idea de que el sistema español presenta un nivel de acceso superior al de muchos países de nuestro entorno. Señaló que “somos en Europa de los países con mayor nivel de acceso en terapias avanzadas, sin duda”, y que por ello le sorprendían titulares que aseguraban lo contrario.

Betolaza puso el foco en los problemas regulatorios, calificando la situación como una “hiper regulación europea” que dificulta los tiempos de evaluación y acceso. Criticó que se impongan plazos desde Bruselas cuando “ni siquiera la propia Europa cumple los suyos”, defendiendo que “la regulación debe hacerse desde la realidad, no desde los despachos”.

Otro de sus mensajes clave fue la necesidad de reforzar los equipos que participan en la evaluación y negociación de precios, afirmando que no existe correlación entre la carga evaluadora y los recursos disponibles, lo que genera cuellos de botella crecientes.

Betolaza también alertó sobre los mensajes que generan expectativas irreales, especialmente cuando se comunica a la ciudadanía que determinadas terapias “han salvado vidas”: “No podemos permitir titulares que digan que hemos salvado vidas cuando no tenemos aún datos suficientes para afirmarlo”. Para él, hablar de resultados debe implicar medirlos de forma rigurosa y sistemática, para poder tomar decisiones basadas en valor y no en presiones externas.

La coordinadora de Farmacia de la Dirección General de Planificación Sanitaria del Principado de Asturias, Marisa Nicieza García, coincidió en la necesidad de transformar profundamente los modelos de evaluación y seguimiento. Subrayó una idea clave: “no es lo mismo evaluar una estatina que una terapia génica”, recordando que este tipo de tratamientos se autorizan con datos iniciales mucho más limitados, lo que obliga a reforzar la evaluación postcomercialización.

Nicieza explicó que las comunidades autónomas están asumiendo un volumen creciente de acuerdos de riesgo compartido, pagos condicionados y modelos de financiación ligados a resultados. Sin embargo, advirtió que estos acuerdos, en lugar de ser una herramienta para ganar eficiencia, se están convirtiendo en un problema operativo al no existir herramientas tecnológicas adecuadas: “Los acuerdos de riesgo compartido son necesarios, pero implican un trabajo enorme de seguimiento paciente a paciente que hoy seguimos haciendo con Excel”.

Esta frase, contundente y gráfica, sintetiza uno de los mayores déficits actuales: el sistema dispone de terapias punteras, pero sigue operando con herramientas improvisadas que no permiten medir resultados en tiempo real ni comparar entre territorios.

Nicieza también recordó que el incremento de medicamentos huérfanos y terapias personalizadas obliga a desarrollar criterios de selección de pacientes coherentes entre comunidades, para evitar desigualdades evitables.

El gerente del Servicio Riojano de Salud, Luis Ángel González Fernández, aportó una visión pragmática basada en su experiencia directa en la gestión de hospitales y en la implantación pionera de CAR-T en Salamanca. Recalcó que la sostenibilidad económica no puede pasar desapercibida: “Tenemos recursos limitados y debemos gestionarlos pensando no solo en el paciente individual, sino en la salud de la comunidad”.

Recordó que la llegada de las CAR-T evidenció que la implantación de estas terapias requiere estructuras muy preparadas, circuitos clínicos robustos y plantillas con competencias específicas. Explicó que vio personalmente “a esos primeros pacientes” tratados con CAR-T, que lograron “resultados excelentes”, pero recordó también que “teníamos casos que acababan en críticos”, lo que evidencia la necesidad de contar con unidades formadas y equipadas, capaces de manejar complicaciones graves, efectos adversos y procesos asistenciales de alta complejidad.

Además, González recalcó que estas terapias no solo tensionan los presupuestos, sino también a las plantillas, porque requieren más personal, más coordinación y más capacidad analítica. El Servicio Riojano de Salud apuesta decididamente por un acceso a terapias innovadoras basado en un enfoque centrado en la persona y en la prevención, impulsado por la tecnología y los datos. Es necesario que se incluya la cobertura universal, la integración de la atención multidisciplinar, el uso de la innovación para optimizar la atención, y una redistribución inteligente de los recursos.

La voz de los pacientes: equidad real, transparencia y participación efectiva

La intervención de Andoni Lorenzo, presidente del Foro Español de Pacientes, aportó una perspectiva imprescindible para comprender las implicaciones humanas, emocionales y sociales del acceso a terapias innovadoras. Lorenzo comenzó recordando que quienes viven estas enfermedades perciben la llegada de las nuevas terapias “con esperanza”, una palabra que utilizó para subrayar tanto la expectativa como la vulnerabilidad inherente al proceso. Sin embargo, advirtió que esa esperanza se ve empañada por desigualdades que no deberían existir en un sistema sanitario público: “Un paciente no comprende que su acceso dependa del código postal. Es una realidad que debemos corregir”.

Esa frase, directa y contundente, sintetizó uno de los mayores desafíos que atraviesa actualmente el Sistema Nacional de Salud: la desigual implantación territorial, que puede traducirse en esperas, demoras, trabas administrativas o diferencias en criterios de selección según la comunidad autónoma. Para Lorenzo, esta situación no solo impacta en la equidad, sino también en la confianza que los pacientes depositan en sus instituciones.

El presidente del Foro Español de Pacientes abordó también el impacto de la información incompleta o excesivamente optimista, alertando de que es imprescindible una comunicación clínica clara para evitar malentendidos o expectativas irrealistas. En su intervención defendió la necesidad de que la información circule de manera honesta, tanto desde la administración como desde los profesionales, porque los pacientes necesitan saber con precisión “qué pueden esperar, qué riesgos existen y qué criterios se aplican”.

Para Lorenzo, la humanización y la participación no pueden ser conceptos decorativos, sino estructuras funcionales dentro del sistema. Por ello reclamó una presencia real de las asociaciones en los espacios de decisión, afirmando: “Queremos participar, pero para hacerlo necesitamos estructura, formación y reconocimiento. Si queremos que la sanidad sea participativa, hay que dotar a las asociaciones de herramientas”. Con esta declaración, recordó que la participación ciudadana debe sostenerse con recursos económicos, técnicos y formativos, y no basarse únicamente en la buena voluntad o el esfuerzo voluntario de las organizaciones.

Lorenzo subrayó además la importancia de que los pacientes hablen entre ellos y se acompañen mutuamente, especialmente en terapias tan nuevas y complejas. En la transcripción destacó que un paciente vulnerable necesita escuchar la experiencia de un igual, y que por ello “los profesionales deberían prescribir asociaciones”, porque son espacios donde la información se comparte con empatía y realismo, complementando el rol clínico sin sustituirlo.

Conclusiones: corresponsabilidad, ética y evidencia para construir el futuro

La responsable de cerrar el encuentro fue Corpus Gómez Calderón, gerente de Atención Hospitalaria del Servicio Riojano de Salud, quien ofreció una síntesis completa y equilibrada del debate. Comenzó señalando que el sistema sanitario está “en plena transformación”, una expresión que utilizó para englobar tanto los cambios clínicos derivados de las nuevas terapias como la necesidad de rediseñar procesos asistenciales, financieros y organizativos.

Gómez explicó que la priorización debe abordarse con rigor técnico y ética profesional. La priorización, dijo, no es un mecanismo de exclusión, sino una forma de asegurar que los recursos se asignan de acuerdo con el valor clínico, la evidencia disponible y el beneficio social acumulado. Recordó que las decisiones deben tomarse “por aquello más rentable económica y socialmente”, entendiendo la rentabilidad no en un sentido monetario, sino como la capacidad de mejorar resultados en salud de forma equitativa.

La gerente del SERIS profundizó también en el papel de la corresponsabilidad, subrayando que “la sostenibilidad dependerá de la corresponsabilidad entre comunidades, industria, profesionales y pacientes”. Esta idea resume la dimensión colectiva del desafío: ninguna parte del sistema puede resolverlo por sí sola. La cooperación interterritorial, la colaboración con la industria, la participación activa de los pacientes y el fortalecimiento de los equipos profesionales constituyen los pilares de un acceso justo y organizado.

Finalmente, Gómez insistió en que los datos serán esenciales para tomar decisiones homogéneas y justas en todo el territorio. La evidencia, recordó, es la única garantía de que las terapias innovadoras se incorporen con rigor y que las diferencias territoriales no se traduzcan en inequidad real. Para ella, la combinación de datos, coordinación y visión ética permitirá que la innovación se integre en el sistema con garantías para todos los pacientes.

Al cierre del encuentro, José María Martínez García, presidente de New Medical Economics, tomó la palabra para clausurar la jornada con un mensaje que sintetizó tanto el espíritu de la reunión como la misión editorial de la revista. Martínez agradeció la presencia de todos los participantes y destacó la calidad del debate generado durante las intervenciones, subrayando que las aportaciones realizadas constituían “un ejemplo claro de cómo diferentes visiones, desde distintas responsabilidades, enriquecen el análisis y permiten avanzar hacia soluciones reales”.