El nuevo paradigma de la medicina está basado en datos reales. Durante décadas, el conocimiento médico ha estado dominado por los ensayos clínicos aleatorizados (RCTs, por sus siglas en inglés), considerados el “estándar de oro” para evaluar la eficacia de tratamientos. Estos estudios han aportado rigurosidad científica, control de sesgos y reproducibilidad. Pero en su perfección metódica también han dejado fuera una parte sustancial de la realidad: la complejidad, diversidad y dinamismo de los pacientes en el mundo real.
Es aquí donde emerge con fuerza la Real World Evidence (RWE), o evidencia en vida real, como una revolución metodológica y cultural. La RWE se genera a partir de datos recogidos fuera del entorno de investigación clínica tradicional, en la práctica médica cotidiana. Esto incluye historiales electrónicos de salud, bases administrativas, dispositivos portátiles, aplicaciones móviles, registros nacionales, bases de datos de seguros, redes sociales e incluso formularios de satisfacción del paciente.
El valor de la RWE no radica solo en su volumen o velocidad, sino en su capacidad de capturar la medicina tal como se vive: con pacientes con múltiples enfermedades, diferencias socioculturales, preferencias individuales y variabilidad clínica. En un sistema de salud cada vez más presionado por la sostenibilidad y la equidad, la RWE ofrece un modelo complementario para entender qué tratamientos funcionan, para quién, en qué contexto y con qué impacto a largo plazo.
Del laboratorio al hogar: un enfoque centrado en la persona
Una de las transformaciones más significativas impulsadas por la RWE es la reconfiguración de la mirada clínica: del fármaco al paciente, del síntoma a la experiencia, del episodio médico al trayecto vital. Esta visión se alinea con los objetivos de la medicina de precisión y con los principios de atención centrada en la persona. Por ejemplo, los Patient-Reported Outcomes (PROMs) permiten conocer directamente cómo se siente el paciente respecto al efecto del tratamiento sobre su dolor, movilidad, estado emocional o calidad de vida. Del mismo modo, los Patient-Reported Experience Measures (PREMs) permiten medir la satisfacción, percepción de dignidad, accesibilidad y coordinación de la atención recibida. Estos indicadores, que hace apenas una década eran anecdóticos, hoy forman parte esencial de los análisis RWE más avanzados.
En este contexto, los datos generados por los propios pacientes (PGHD) mediante relojes inteligentes, sensores corporales o aplicaciones móviles permiten registrar signos vitales, adherencia al tratamiento, patrones de sueño, actividad física y emociones, casi en tiempo real. Esta información enriquece los modelos predictivos y permite crear bucles de retroalimentación que mejoran la toma de decisiones clínicas.
La visión de la OMS: equidad, ética y datos al servicio de la salud global
La Organización Mundial de la Salud (OMS) ha jugado un papel clave en la consolidación de la RWE como estrategia global. En su Estrategia Global de Salud Digital 2020–2025, la OMS destaca que la evidencia en vida real es esencial para:
Fortalecer la vigilancia sanitaria y la toma de decisiones políticas informadas.
Mejorar la eficiencia de los sistemas de salud.
Combatir las desigualdades mediante decisiones basadas en datos locales.
Estimular la innovación responsable y sostenible.
Durante la pandemia de la COVID-19, la OMS desplegó en África, Asia y América Latina diversas plataformas digitales para recopilar datos de uso real sobre vacunación, efectos adversos, comportamientos comunitarios y acceso desigual. Estas herramientas permitieron identificar rápidamente qué poblaciones estaban quedando rezagadas, qué vacunas generaban mayor aceptación, y cómo adaptarse a contextos cambiantes en tiempo real.
En palabras del director general de la OMS, Tedros Adhanom Ghebreyesus: «La transformación digital no es un lujo ni una moda: es una necesidad urgente. La evidencia en vida real nos permite construir sistemas de salud más resilientes, equitativos y centrados en las personas. Pero su uso debe estar guiado por la ética, la justicia y la solidaridad».
En línea con este principio, la OMS trabaja con los países en desarrollo para crear capacidades locales de captura, análisis e interpretación de datos. También aboga por una soberanía sanitaria digital, en la que cada país pueda decidir cómo y para qué se utilizan sus datos, evitando la dependencia tecnológica o la explotación comercial por parte de grandes corporaciones.
RWE en Europa
Un ecosistema en crecimiento. Europa se ha convertido en uno de los líderes mundiales en la adopción y desarrollo de la Evidencia en Vida Real. Los países europeos cuentan con infraestructuras sanitarias digitalizadas avanzadas, sistemas integrados de registros electrónicos, y un marco regulatorio favorable para el uso responsable de datos sanitarios. En el Reino Unido, la iniciativa Clinical Practice Research Datalink (CPRD) alberga millones de registros clínicos longitudinales que permiten a investigadores y autoridades sanitarias evaluar la efectividad y seguridad de tratamientos en poblaciones reales. En Suecia y Dinamarca, los registros nacionales de salud están entre los más completos y accesibles del mundo, permitiendo estudios sobre enfermedades crónicas, cáncer y salud mental a gran escala.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha reconocido formalmente el valor de la RWE en su estrategia de regulación. Actualmente, la RWE se utiliza para:
Complementar la información de los ensayos clínicos en la aprobación de nuevos medicamentos.
Monitorear la seguridad postcomercialización, detectando efectos adversos raros o a largo plazo.
Evaluar la eficacia en subgrupos específicos, como ancianos o pacientes con múltiples comorbilidades.
Apoyar la evaluación de tecnologías sanitarias (HTA), optimizando la asignación de recursos públicos.
Además, la Comisión Europea ha impulsado el desarrollo del Espacio Europeo de Datos de Salud (EHDS), un ecosistema digital seguro que facilita la compartición y análisis de datos entre países, investigadores y pacientes. Este espacio pretende acelerar la innovación en salud pública, personalizar tratamientos y promover ensayos clínicos más inclusivos y eficientes.
América Latina: entre brechas y oportunidades
América Latina enfrenta desafíos significativos en materia de infraestructura tecnológica, desigualdades socioeconómicas y diversidad epidemiológica, que dificultan la implementación uniforme de la RWE. Sin embargo, esta región también muestra un enorme potencial y un creciente interés institucional.
Países como Chile, Colombia y México están liderando iniciativas piloto para integrar datos en vida real en sus políticas sanitarias. Por ejemplo, el Instituto Nacional de Salud Pública de México ha desarrollado plataformas para monitorear en tiempo real la eficacia y efectos secundarios de vacunas contra la COVID-19, con datos que se alimentan directamente desde hospitales públicos y centros comunitarios.
La OMS y sus oficinas regionales han apoyado estos procesos mediante capacitación, transferencia tecnológica y asesoría para garantizar la calidad y ética en el manejo de datos. El objetivo es que las decisiones de salud pública no dependan exclusivamente de evidencias provenientes de estudios internacionales, sino que se apoyen en información contextualizada y representativa de sus propias poblaciones.
Un aspecto crítico es la inclusión digital y la alfabetización sanitaria, ya que para que la RWE cumpla su misión, debe representar a toda la sociedad, no solo a quienes tienen acceso a tecnologías avanzadas. Programas de formación para profesionales de salud y pacientes están siendo impulsados para cerrar esta brecha.
Desafíos éticos, regulatorios y metodológicos.
Aunque la RWE ofrece enormes beneficios, también presenta una serie de retos que deben ser abordados con rigor y responsabilidad.
Calidad y heterogeneidad de datos. Los datos del mundo real provienen de fuentes diversas y muchas veces no estandarizadas, con registros incompletos o sesgos inherentes. Esto dificulta su interpretación y puede llevar a conclusiones erróneas si no se aplican metodologías robustas de análisis, como técnicas avanzadas de inteligencia artificial y estadística causal.
Privacidad y seguridad. La protección de la privacidad de los pacientes es un eje fundamental. La OMS y otras organizaciones internacionales han desarrollado marcos éticos y legales que orientan el manejo responsable de datos sanitarios, promoviendo el consentimiento informado, la anonimización y el control del acceso.
Gobernanza y soberanía de datos. Existe el riesgo de concentración de datos en manos de grandes empresas tecnológicas o instituciones foráneas, lo que podría vulnerar la soberanía sanitaria de los países y limitar la transparencia. Por ello, la OMS fomenta la creación de capacidades locales y la adopción de políticas que regulen el intercambio y uso de datos.
Regulación y estandarización. La regulación de la RWE está en desarrollo y varía según regiones. La EMA y la FDA han emitido guías sobre cómo integrar la RWE en la aprobación de medicamentos y evaluación de tecnologías sanitarias. Sin embargo, la estandarización internacional de criterios, formatos y metodologías es aún un objetivo pendiente para garantizar comparabilidad y calidad global.
Casos de uso en oncología, enfermedades raras, salud mental y vacunas
Oncología. El tratamiento del cáncer se ha beneficiado enormemente de la RWE, pues permite evaluar la efectividad real de terapias innovadoras en pacientes que a menudo están excluidos de los ensayos clínicos por edad, comorbilidades o estado avanzado de la enfermedad. Estudios en Europa han usado registros nacionales para ajustar recomendaciones y estrategias de seguimiento, mejorando la supervivencia y calidad de vida.
Enfermedades raras. Para las enfermedades poco frecuentes, donde la evidencia tradicional es limitada, la RWE facilita la acumulación de datos clínicos valiosos que pueden guiar diagnósticos, tratamientos y políticas de acceso a medicamentos.
Salud mental. El seguimiento remoto mediante apps y wearables, combinado con encuestas reportadas por pacientes, está transformando la evaluación y manejo de trastornos como depresión, ansiedad y esquizofrenia, ofreciendo un panorama más integral y dinámico.
Vacunas. Durante la pandemia de la COVID-19, la RWE fue clave para evaluar la eficacia, seguridad y aceptación de vacunas en distintas poblaciones, adaptando estrategias de vacunación y combatiendo la desinformación.
La convergenia: medicina personalizada, inteligencia artificial y salud pública
La RWE está en el centro de una convergencia tecnológica sin precedentes. La inteligencia artificial (IA) y el aprendizaje automático están permitiendo analizar grandes volúmenes de datos para identificar patrones, predecir riesgos y personalizar tratamientos. Los modelos basados en RWE pueden anticipar efectos adversos, optimizar dosis y diseñar intervenciones preventivas a nivel poblacional.
Además, la integración de RWE con biobancos, genómica y otros datos ómicos está facilitando una medicina de precisión verdaderamente integrada, que considera no solo el perfil biológico del paciente, sino también sus circunstancias sociales y ambientales.
A nivel de salud pública, esta capacidad predictiva permite diseñar respuestas ágiles y efectivas ante brotes, epidemias y retos crónicos, mejorando la resiliencia de los sistemas de salud.
Cuando los datos se convierten en salud vivida
La evidencia en vida real representa una revolución silenciosa pero poderosa que está transformando la medicina y la salud pública. Bajo el impulso de la OMS, que la posiciona como pilar de la salud digital global, la RWE ha dejado de ser una promesa para convertirse en una herramienta indispensable para tomar decisiones clínicas, regulatorias y políticas más justas, precisas y contextualizadas.
A medida que los sistemas sanitarios del mundo integran estos datos con ética y rigor científico, la medicina se acerca cada vez más a la realidad vivida por los pacientes. Esta medicina conectada, humana y dinámica tiene el potencial de salvar millones de vidas, reducir desigualdades y dar un paso decisivo hacia la salud universal.
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