El ciclo de webinars “Medicina Personalizada y de Precisión”, organizado por el Servizo Galego de Saúde (SERGAS) en colaboración con New Medical Economics, alcanzó su ecuador con el Módulo V, dedicado a la iniciación a las nuevas terapias: terapias avanzadas y terapias dirigidas.

El encuentro, celebrado el  de octubre, fue moderado por Martina Lema Oreiro, farmacéutica hospitalaria del Servicio de Gestión de Prestación Farmacéutica de la Subdirección General de Farmacia del SERGAS, y contó con las intervenciones de Mariona Baliu-Piqué, responsable técnico y de Control de Calidad del Centro de Fabricación de Terapias Avanzadas de Galicia (Galaria EPSS), y de Beatriz Bernárdez Ferrán, farmacéutica especialista en Oncología del Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS).

Mariona Baliu-Piqué abrió la sesión con una visión panorámica del estado actual de las terapias avanzadas. Explicó que estos medicamentos se basan en genes, tejidos o células sustancialmente modificadas, lo que marca una frontera clara con las terapias convencionales. Dentro de este grupo se incluyen las terapias génicas, las de ingeniería de tejidos y las terapias celulares, que aprovechan el potencial del propio sistema inmunitario para tratar enfermedades.

La especialista destacó que este campo está transformando el modo en que entendemos la medicina, ya que permite “redirigir la respuesta inmune para combatir el cáncer o una alteración muy específica dentro del cuerpo”. En su intervención, dedicó especial atención a las terapias CAR-T, a las que definió como una “quimera entre un anticuerpo monoclonal y un receptor de células T” capaz de reconocer una diana concreta y activar la respuesta inmunológica del paciente.

Baliu-Piqué recordó los hitos más importantes en el desarrollo de estas terapias, desde el primer tratamiento aplicado en 2010 hasta la aprobación por parte de la FDA en 2017, un momento que marcó un antes y un después. También aludió al célebre caso de Emily Whitehead, la primera paciente pediátrica tratada con CAR-T, cuyo éxito “tuvo una repercusión mediática muy grande y ayudó a que se impulsara la investigación en otros ámbitos”.

La ponente insistió, sin embargo, en que los CAR-T no deben eclipsar al resto de terapias celulares, como las basadas en linfocitos infiltrantes de tumor o células NK, cada una con su propio nicho clínico. Actualmente, existen siete CAR-T aprobados para tumores hematológicos, pero la investigación se está expandiendo hacia tumores sólidos y pediátricos, con resultados esperanzadores.

Para Baliu-Piqué, el reto ahora no solo es científico, sino también estructural: la fabricación de estos medicamentos requiere entornos controlados y procesos bajo condiciones GMP, lo que exige infraestructuras específicas y equipos multidisciplinares. “Estamos ante terapias con un enorme potencial, pero también con una gran complejidad técnica y logística”, subrayó.

Terapias dirigidas: precisión e innovación responsable

La segunda ponente, Beatriz Bernárdez Ferrán, abordó el papel de las terapias dirigidas en el contexto de la oncología de precisión. Recordó que el cáncer es “una enfermedad compleja, diversa y dinámica”, cuyo tratamiento solo puede entenderse a través de la integración de la biotecnología, la genómica y la Inteligencia Artificial.

Bernárdez repasó los principales hitos del tratamiento dirigido, desde el desarrollo de anticuerpos monoclonales hasta los inhibidores tirosina quinasa, citando al imatinib como el mejor ejemplo de “especificidad terapéutica hecha realidad”. Sin embargo, advirtió que, pese a los avances, “solo una minoría de pacientes se beneficia de las terapias guiadas”, porque aún se presta demasiada atención a la genómica y no tanto a otras áreas complementarias como la proteómica, la metabolómica o la farmacogenética.

La especialista también puso el foco en cómo la inteligencia artificial está cambiando el diseño de fármacos. Mencionó el caso de sotorasib, el primer inhibidor dirigido contra KRAS, descubierto gracias a modelos de aprendizaje automático capaces de identificar regiones terapéuticas antes inaccesibles. Según explicó, este tipo de herramientas no solo acelera la investigación, sino que mejora la precisión en el desarrollo de nuevos compuestos.

Otro aspecto clave de su ponencia fueron los nuevos diseños de ensayos clínicos, conocidos como basket, umbrella y plataforma, que permiten testar múltiples biomarcadores o terapias en paralelo con menos pacientes y resultados más rápidos. Pero, más allá de la innovación tecnológica, Bernárdez recalcó la necesidad de abordar los retos éticos y económicos asociados a estas terapias.

“Los pagadores hacen una medicina pública que busca el beneficio del mayor número de personas, mientras que la medicina de precisión se basa en el individuo. Esa contradicción tenemos que resolverla”, apuntó. En este sentido, defendió el uso de datos de vida real y los acuerdos de riesgo compartido como herramientas para garantizar el acceso equitativo y la sostenibilidad del sistema.

Debate y conclusiones

Durante el debate, moderado por Martina Lema Oreiro, se plantearon los principales desafíos para incorporar estas terapias al sistema público con criterios de equidad y sostenibilidad. Lema recordó que “debemos seguir muy de cerca estos tratamientos, no solo por su coste, sino también por su seguridad y su impacto real”.

Baliu-Piqué coincidió en la necesidad de establecer criterios claros para seleccionar pacientes y optimizar los recursos disponibles, mientras que Bernárdez subrayó la importancia de los comités moleculares y del trabajo colaborativo entre oncólogos, farmacéuticos y biólogos. “Cada caso es distinto, y todos aportamos desde nuestro conocimiento”, señaló.

El módulo concluyó con una idea compartida: el futuro de la medicina personalizada depende tanto de la ciencia como de la capacidad del sistema sanitario para integrar y gestionar la innovación.

Como sintetizó Lema al cierre del encuentro, “debemos seguir aprendiendo, compartiendo y generando evidencia para que la innovación llegue al paciente de forma equitativa y segura”.