La Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño de los hospitales universitarios Vithas Madrid La Milagrosa y Vithas Madrid Arturo Soria participa en dos ensayos internacionales fase 3 que muestran mejoras significativas en pacientes con narcolepsia tipo 1.
La Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño de los hospitales universitarios Vithas Madrid La Milagrosa y Vithas Madrid Arturo Soria ha presentado recientemente los resultados de dos estudios clínicos internacionales fase 3, RadiantLight y FirstLight, en los que participa activamente. Ambos ensayos evidencian mejoras clínicamente significativas en pacientes con narcolepsia tipo 1 mediante un abordaje terapéutico dirigido al mecanismo biológico subyacente de la enfermedad.
“La narcolepsia tipo 1 es una enfermedad neurológica crónica causada por la pérdida de neuronas productoras de orexina, un sistema clave para el mantenimiento de la vigilia”, explica el doctor Rafael del Río Villegas, responsable de la Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño de Vithas Madrid Arturo Soria y Vithas Madrid La Milagrosa, e investigador en la Fundación Vithas y la Universidad CEU San Pablo.
Los dos estudios, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo, han evaluado la eficacia y seguridad de oveporexton, también conocido como TAK-861, un agonista oral del receptor de orexina tipo 2. El objetivo de este tratamiento es restaurar esta señalización y abordar el mecanismo fisiopatológico de la enfermedad.
Los ensayos han incluido a 269 pacientes en Europa, Norteamérica y Japón, tratados durante 12 semanas. Según el especialista, los resultados “muestran una magnitud de efecto no vista hasta ahora en el tratamiento de la narcolepsia”. “Estamos ante una aproximación terapéutica dirigida al mecanismo de la enfermedad, con potencial para transformar el manejo clínico de estos pacientes”, añade.
Hasta ahora, los tratamientos disponibles se han centrado principalmente en el control de los síntomas, mediante fármacos como estimulantes para la somnolencia diurna o antidepresivos para reducir la cataplejía. Sin embargo, este nuevo abordaje busca actuar directamente sobre el sistema implicado en la enfermedad.
“Los resultados muestran que el oveporexton no estimula el cerebro de forma inespecífica, sino que restaura un sistema fisiológico clave, lo que se traduce en mejoras más globales y coherentes”, señala el doctor del Río Villegas.
Los resultados, presentados previamente en el World Sleep Congress de Singapur, en la XXXIV Reunión Anual de la Sociedad Española de Sueño, en la reunión de la Academia Americana de Neurología en Chicago y en la Sociedad Británica en Birmingham, muestran mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en la vigilia objetiva, la normalización de la somnolencia subjetiva en la mayoría de los pacientes, una reducción aproximada del 80% en la frecuencia semanal de la cataplejía y un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, con efectos adversos mayoritariamente leves o moderados.
Estos hallazgos confirman y amplían los resultados observados previamente en estudios fase 2 publicados en The New England Journal of Medicine, y consolidan la eficacia de esta estrategia terapéutica.
Una unidad de referencia en investigación
La Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño de los hospitales Vithas Madrid Arturo Soria y Vithas Madrid La Milagrosa participa activamente en el desarrollo internacional de nuevos tratamientos para la narcolepsia.
Actualmente, la unidad está reclutando pacientes para nuevos ensayos clínicos con oveporexton y participa en otros estudios con agonistas del receptor de orexina tipo 2 promovidos por diferentes farmacéuticas.
El desarrollo de este tipo de fármacos representa un cambio de paradigma terapéutico, al dirigirse directamente a la deficiencia de orexina y ofrecer niveles de eficacia superiores a los observados con los tratamientos disponibles hasta la fecha.
