La investigación clínica con medicamentos constituye el elemento básico que permite que los medicamentos sean autorizados por las agencias reguladoras, que sean comercializados por sus titulares con las garantías que la legislación exige y que lleguen finalmente a la práctica clínica para beneficio de los pacientes. Asimismo, debe garantizar que los resultados que de ella se deriven sean de calidad y útiles desarrollándose en un contexto de máxima transparencia.
Se define como «estudio clínico»: toda investigación relativa a personas destinada a:
Descubrir o comprobar los efectos clínicos, farmacológicos o demás efectos farmacodinámicos de uno o más medicamentos.
Identificar cualquier reacción adversa a uno o más medicamentos.
Estudiar la absorción, la distribución, el metabolismo y la excreción de uno o más medicamentos, con el objetivo de determinar la seguridad/eficacia de dichos medicamentos.
España es uno de los países líderes en el desarrollo de ensayos clínicos, suponiendo una apuesta de valor para el sistema sanitario, profesionales, pacientes e industria. Para todos los grupos de interés es interesante la participación en ensayos clínicos. Sin embargo, participar en un ensayo clínico conlleva importantes incomodidades y pueden acontecer contraindicaciones y efectos secundarios no deseados, incluso fatales.
Así, los sujetos que intervienen en los ensayos, si bien se benefician de los mismos, al igual que el conjunto de grupos anteriormente descritos, sufren de manera individual y exclusiva sus incomodidades y las posibles adversidades.
Es por ello, que cuando los estudios de fármacos finalizan y presentan datos favorables debe existir un compromiso como sociedad, de carácter ético y moral, basado en los principios de justicia social, garantizando que aquellas personas que han soportado los riesgos de su administración en las diferentes fases de estudio se vean favorecidos con el acceso al medicamento, una vez terminado el ensayo.
El beneficio de la investigación debe tener una recompensa en el participante, de manera directa, inmediata y posterior a la finalización del ensayo clínico, como resultado de su participación en la investigación y la asunción de los riesgos que solo él asume, y que conlleva un beneficio para el conjunto de la sociedad y del sistema sanitario. De lo contrario, la realización de protocolos de investigación que involucren grupos de pacientes con alta probabilidad de no recibir beneficios directos de la aplicación de la investigación en la que ellos mismos participan, configura una violación del principio de justicia.
Así, a los diferentes grupos de interés involucrados se les debe exigir mecanismos de aseguramiento de acceso al medicamento investigado, en un intento de garantizar que los riesgos a los que los sujetos serán expuestos se equilibren a partir de la garantía de los beneficios. Así, es de justicia que, en las investigaciones experimentales en el área biomédica con seres humanos, se debe asegurar a todos los participantes al finalizar el estudio, el acceso por tiempo indeterminado a aquellos superiores métodos terapéuticos que se mostraran eficaces, gracias entre otros, a su participación.
También hay que considerar que surge una cuestión imbricada en el principio de justicia, como es el reconocimiento de que cada persona debe ser tratada justa y equitativamente, proveyéndoseles de lo que les corresponde de acuerdo con la vulnerabilidad de los participantes, que en muchas ocasiones son extremas, especialmente cuando se trata, por ejemplo, de investigaciones en enfermedades raras, enfermedades crónicas o altamente discapacitantes.
En este sentido, el Reglamento de la Unión Europea 536/2014 sobre ensayos clínicos de medicamentos de uso humano, establece que debe fomentarse la investigación clínica para el desarrollo de medicamentos huérfanos y de medicamentos destinados a sujetos que padezcan enfermedades graves, debilitantes y que a menudo ponen en peligro la vida del paciente. Igualmente este reglamento comunitario asevera que con el fin de mejorar los tratamientos disponibles para los grupos vulnerables, como las personas de salud delicada o de edad avanzada, las personas que padecen múltiples afecciones crónicas y las que sufren trastornos de salud mental, los medicamentos que puedan ser portadores de un valor clínico importante deben ser investigados de forma exhaustiva y adecuada por sus efectos en esos grupos específicos, también en lo que atañe a los requisitos correspondientes a sus características específicas y a la protección de la salud y bienestar de los sujetos de ensayo pertenecientes a dichos grupos.
Si el Reglamento comunitario considera de especial protección, la salud y bienestar de las personas vulnerables, debe mantenerse dicha garantía una vez terminado el ensayo clínico cuando los resultados de este son positivos y favorecedores de la salud de los intervinientes en la investigación.
El beneficio de la investigación debe tener una recompensa en el participante, de manera directa, inmediata y posterior a la finalización del ensayo clínico
En similares términos se pronuncia la Declaración de Helsinki, documento oficial de la Asociación Médica Mundial, organismo representante mundial de los médicos; cuando considera que las poblaciones vulnerables sometidas a la investigación necesitan protección especial, debiéndose reconocer las necesidades particulares de los que tienen desventajas médicas.
En este sentido, se considera que al final de la investigación, todos los pacientes que participan en el estudio deben tener la certeza de que contarán con los mejores métodos preventivos, diagnósticos y terapéuticos probados y existentes, identificados por el estudio. Así, la Declaración de Helsinki reafirma la posición de que antes del ensayo clínico, los auspiciadores, investigadores y los gobiernos de los países anfitriones deben prever el acceso post ensayo a todos los participantes que todavía necesitan una intervención que ha sido identificada como beneficiosa en el ensayo. Esta información también se debe proporcionar a los participantes durante el proceso del consentimiento informado.
Abundando en ello, en la situación de inequidad y dificultad en el acceso a medicamentos innovadores y de alto impacto económico, como son, entre otros, los medicamentos huérfanos o de terapias avanzadas, la previsión del acceso debe considerar las diferentes dificultades burocráticas y legales que de facto impiden el acceso normalizado de este tipo de medicamentos, precisamente a esos pacientes que son, por motivos de enfermedad y discapacidad, especialmente vulnerables y que por principios de equidad y justicia social, deberían ser especialmente protegidos en un Estado que se constituye constitucionalmente como un Estado social.
El sujeto de investigación debe tener derecho a beneficios post protocolo ya que su participación, para que un fármaco sea autorizado, es tan esencial y necesaria como la del resto de actores de una investigación; como el investigador, el promotor o el centro. Si el medicamento fracasa, el paciente puede perder su salud, incluso su vida. Pero si el fármaco es beneficioso, la máxima recompensa a la que puede aspirar es que se le siga suministrando el medicamento, una vez finalizada la investigación.
Si el único beneficio efectivo que puede disfrutar el paciente es la dispensación del fármaco que él ayudó a posicionar, y se le niega, ello es contrario al principio de justicia, pues el sujeto de investigación favoreció una fase experimental, a través de su propio cuerpo, imposible de réplica por cualquier otro método y parte obligada para que el promotor consiguiera el desarrollo del producto y la sociedad y el sistema sanitario un avance científico y social.
En definitiva, si la persona vulnerable por enfermedad, a riesgo de su salud, participa en una investigación y esta deviene en beneficiosa, la comunidad le debe garantizar la tutela y protección de que su sacrificio, en aras del avance científico y social, se verá compensado con un acceso efectivo del medicamento en cualquier etapa post ensayo y de comercialización.
