¿Por qué no se financian antes los medicamentos huérfanos?
Alrededor de 3 millones de españoles (30 millones de europeos) padecen algún tipo de enfermedad considerada poco frecuente, esto es, patologías que afectan a menos de una de cada 2.000 personas. Entre un 50 y un 75% de los casos afectan a niños, y solo un 5% de ellas tienen disponible algún tipo de tratamiento potencial. En las dos últimas décadas se han producido avances notables para muchas de estas enfermedades, favorecidos por el Reglamento europeo de medicamentos huérfanos (141/2000), como demuestra el hecho de que en el año 2000 eran 8 los fármacos de este tipo disponibles y hoy ya son 129. Aunque el desafío para la investigación sigue siendo enorme, el actual marco regulatorio europeo,